Pro lidi, jejichž obstrukční hypertrofická kardiomyopatie (HCM) není dobře kontrolována standardní léčbou, nabízí mavacamten (prodávaný jako Kamzios) nový přístup. Tento lék funguje tak, že pomáhá relaxovat srdeční sval, přímo se zaměřuje na základní mechaniku onemocnění a snižuje vysilující příznaky, jako je dušnost a chronická únava.
Jak Mavacamten funguje na molekulární úrovni
Mavacamten je inhibitor srdečního myosinu. Na rozdíl od tradiční léčby, která léčí symptomy, se tento lék zaměřuje na hlavní příčinu HCM: nadměrné srdeční kontrakce. Ztluštěný srdeční sval má potíže s efektivním pumpováním krve a mavacamten zasahuje snížením interakce mezi aktinem a myosinem, proteiny odpovědnými za kontrakci.
“Lék v podstatě snižuje intenzitu kontrakce srdce, což mu umožňuje efektivněji pumpovat krev a lépe relaxovat. To zmírňuje obstrukci a zlepšuje příznaky,” vysvětluje Dr. Mohammed Makkiya, ředitel kliniky HCM ve VCU Health Pauley Heart Center.
Lék se užívá jako denní perorální tobolka, počínaje 5 mg a postupně se zvyšuje na 15 mg v průběhu několika týdnů.
Pro koho má Mavakamten prospěch?
Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil mavacamten speciálně pro dospělé s obstrukční HCM – kdy ztluštěný srdeční sval fyzicky blokuje průtok krve. Nebylo prokázáno, že by byl účinný u neobstrukčních forem tohoto stavu.
Lékaři mohou doporučit tento lék pacientům, kteří nenalezli úlevu od beta blokátorů nebo blokátorů vápníkových kanálů. “Obvykle jsou to lidé, kteří mají silnou dušnost, bolest na hrudi nebo netolerují cvičení, ale kteří ještě nejsou kandidáty na invazivnější procedury,” poznamenává Dr. Macchia.
Důležité upozornění: Mavacamten je kontraindikován u těhotných nebo plánujících těhotenství kvůli riziku závažných vrozených vad. Pacienti s nepravidelným srdečním tepem nebo závažnými infekcemi by měli tento lék také projednat se svými lékaři.
Zlepšení kvality života
Klinické zprávy ukazují významné zlepšení symptomů. Pacienti uvádějí zvýšenou výdrž, sníženou dušnost a snížené nepohodlí na hrudi po užití mavacamtenu.
„Pacienti mi říkají, že nyní mohou chodit po schodech bez zastavení, pociťují méně bušení srdce a obecně žijí pohodlněji,“ říká Dr. Sandeep Jani, lékařský ředitel pro pokročilé srdeční selhání ve společnosti MedStar Health.
Dvě třetiny pacientů užívajících mavacamten po dobu 3,5 roku uvádějí minimální nebo žádné příznaky. Zlepšení může být patrné do týdne od zahájení léčby.
Program REMS a riziko srdečního selhání
Ačkoli je mavacamten účinný, nese značné riziko: může zvýšit riziko srdečního selhání. Snížením svalové kontrakce může lék může oslabit srdce, pokud není pečlivě sledován.
Aby se to zmírnilo, je mavacamten distribuován prostřednictvím přísného programu hodnocení a zmírňování rizik (REMS). To znamená:
- Před předepsáním léku by měli lékaři posoudit riziko srdečního selhání pomocí echokardiogramů.
- Možné lékové interakce (např. s diltiazemem, disopyramidem nebo verapamilem) jsou pečlivě kontrolovány.
- Pravidelné echokardiogramy jsou nezbytné pro sledování srdeční funkce a úpravu dávkování.
Program REMS zajišťuje bezpečné a efektivní použití léku. U méně než 1 % pacientů v programu došlo k srdečnímu selhání.
Časté vedlejší účinky
Kromě rizika srdečního selhání mohou pacienti zaznamenat:
- Závratě nebo mdloby
- Potíže s dýcháním
- Bolest nebo tlak na hrudi
- Edém končetin
- Únava
Závěr
Mavacamten nabízí cílenou léčbu obstrukční HCM, zlepšující symptomy a kvalitu života. Nejedná se však o univerzální řešení. FDA ho neschválila pro neobstrukční HCM a jeho použití vyžaduje přísný lékařský dohled kvůli riziku srdečního selhání. Pečlivé monitorování prostřednictvím programu REMS zajišťuje bezpečné a efektivní použití u vhodných pacientů.
