Для людей, чия обструктивна гіпертрофічна кардіоміопатія (ГКМП) погано контролюється стандартними методами лікування, мавакамтен (продається як Kamzios) пропонує новий підхід. Цей препарат діє, допомагаючи серцевому м’язу розслабитися, безпосередньо впливаючи на основні механізми захворювання та зменшуючи такі виснажливі симптоми, як задишка та хронічна втома.
Як Мавакамтен працює на молекулярному рівні
Мавакамтен є інгібітором серцевого міозину. На відміну від традиційних методів лікування симптомів, цей препарат спрямований на першопричину ГКМП: надмірні скорочення серця. Потовщеному серцевому м’язу важко ефективно перекачувати кров, і мавакамтен втручається, зменшуючи взаємодію між актином і міозином, білками, відповідальними за скорочення.
“Препарат по суті зменшує інтенсивність скорочення серця, дозволяючи йому ефективніше перекачувати кров і повніше розслаблятися. Це знімає обструкцію та покращує симптоми”, – пояснює доктор Мохаммед Маккія, директор клініки HCM у VCU Health Pauley Heart Center.
Препарат приймають у вигляді щоденної пероральної капсули, починаючи з 5 мг і поступово збільшуючи до 15 мг протягом кількох тижнів.
Хто отримує користь від Mavakamten?
Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило мавакамтен спеціально для дорослих із обструктивною ГКМП — коли потовщений серцевий м’яз фізично блокує кровотік. Не доведено його ефективності при необструктивних формах цього стану.
Лікарі можуть рекомендувати цей препарат пацієнтам, які не знайшли полегшення від бета-блокаторів або блокаторів кальцієвих каналів. «Як правило, це люди, які мають сильну задишку, біль у грудях або непереносимість фізичних навантажень, але які ще не є кандидатами на більш інвазивні процедури», такі як хірургія, зазначає д-р Macchia.
Важливе попередження: Мавакамтен протипоказаний вагітним або плануючим вагітність людям через ризик серйозних вроджених дефектів. Пацієнти з нерегулярним серцебиттям або важкими інфекціями також повинні обговорити цей препарат зі своїми лікарями.
Покращення якості життя
Клінічні звіти показують значне поліпшення симптомів. Пацієнти повідомляють про збільшення витривалості, зменшення задишки та зменшення дискомфорту в грудях після прийому мавакамтену.
«Пацієнти кажуть мені, що тепер вони можуть ходити по сходах без зупинки, відчувати менше серцебиття та загалом жити комфортніше», — каже д-р Сандіп Джані, медичний директор відділу серцевої недостатності в MedStar Health.
Дві третини пацієнтів, які приймають мавакамтен протягом 3,5 років, повідомляють про мінімальні симптоми або їх відсутність. Поліпшення можуть бути помітні протягом тижня після початку лікування.
Програма REMS і ризик серцевої недостатності
Хоча мавакамтен є ефективним, він несе в собі значний ризик: він може збільшити ймовірність серцевої недостатності. Зменшуючи скорочення м’язів, препарат може послабити серце, якщо за ним не стежити.
Щоб пом’якшити це, mavacamten розповсюджується через сувору програму оцінки та зменшення ризиків (REMS). Це означає:
- Лікарі повинні оцінити ризик серцевої недостатності за допомогою ехокардіограм перед призначенням.
- Потенційні лікарські взаємодії (наприклад, з дилтіаземом, дизопірамідом або верапамілом) ретельно перевіряються.
- Необхідні регулярні ехокардіограми для моніторингу серцевої функції та коригування дози.
Програма REMS забезпечує безпечне та ефективне використання препарату. Менш ніж у 1% пацієнтів у програмі розвинулася серцева недостатність.
Поширені побічні ефекти
Окрім ризику серцевої недостатності, пацієнти можуть відчувати:
- Запаморочення або непритомність
- Утруднене дихання
- Біль або стиснення в грудях
- Набряки кінцівок
- Втома
Висновок
Mavacamten пропонує цільове лікування обструктивної ГКМП, покращуючи симптоми та якість життя. Однак це не універсальне рішення. FDA не схвалило його для необструктивної HCM, і його використання вимагає суворого медичного нагляду через ризик серцевої недостатності. Ретельний моніторинг за допомогою програми REMS забезпечує безпечне та ефективне використання у відповідних пацієнтів.
