Для людей, у которых обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) недостаточно контролируется стандартными методами лечения, мавакамтен (продается под названием Камзиос) предлагает новый подход. Этот препарат действует, помогая сердечной мышце расслабиться, напрямую воздействуя на основную механику заболевания и уменьшая изнурительные симптомы, такие как одышка и хроническая усталость.
Как Мавакамтен Работает на Молекулярном Уровне
Мавакамтен является ингибитором сердечного миозина. В отличие от традиционных методов лечения, которые борются с симптомами, этот препарат устраняет первопричину ГКМП: чрезмерно сильные сокращения сердца. Утолщенная сердечная мышца с трудом эффективно перекачивает кровь, и мавакамтен вмешивается, уменьшая взаимодействие между актином и миозином – белками, ответственными за сокращение.
«Препарат, по сути, снижает интенсивность сжатия сердца, позволяя ему перекачивать кровь более эффективно и расслабляться более полно. Это облегчает обструкцию и улучшает симптомы», — объясняет доктор Мохаммед Маккия, директор клиники ГКМП в VCU Health Pauley Heart Center.
Препарат принимается в виде ежедневной пероральной капсулы, начиная с 5 мг и постепенно увеличивая до 15 мг в течение нескольких недель.
Кто Получает Пользу от Мавакамтена?
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило мавакамтен специально для взрослых с обструктивной ГКМП – когда утолщенная сердечная мышца физически блокирует кровоток. Не было доказано, что он эффективен при необструктивных формах этого состояния.
Врачи могут рекомендовать этот препарат пациентам, которые не нашли облегчения от бета-блокаторов или блокаторов кальциевых каналов. «Как правило, это люди, испытывающие сильную одышку, боль в груди или непереносимость физических нагрузок, но которые еще не являются кандидатами на более инвазивные процедуры», такие как хирургическое вмешательство, отмечает доктор Маккия.
Важное Предостережение: Мавакамтен противопоказан беременным или планирующим беременность из-за риска серьезных врожденных дефектов. Пациенты с нерегулярным сердцебиением или тяжелыми инфекциями также должны обсудить этот препарат со своими врачами.
Улучшение Качества Жизни
Клинические отчеты показывают значительное улучшение симптомов. Пациенты сообщают об увеличении выносливости, уменьшении одышки и уменьшении дискомфорта в груди после приема мавакамтена.
«Пациенты говорят мне, что теперь могут подниматься по лестнице, не останавливаясь, испытывать меньше сердцебиений и в целом жить более комфортно», — говорит доктор Сандип Джани, медицинский директор по продвинутой сердечной недостаточности в MedStar Health.
Две трети пациентов, принимающих мавакамтен в течение 3,5 лет, сообщают о минимальных или отсутствии симптомов. Улучшения могут быть заметны в течение недели после начала лечения.
Программа REMS и Риск Сердечной Недостаточности
Хотя он эффективен, мавакамтен несет в себе заметный риск: он может увеличить вероятность сердечной недостаточности. Уменьшая сокращение мышц, препарат может ослабить сердце, если за ним не следить тщательно.
Для смягчения этого мавакамтен распространяется через строгую программу оценки и снижения рисков (REMS). Это означает:
- Врачи должны оценить риск сердечной недостаточности с помощью эхокардиограмм перед назначением.
- Тщательно проверяются потенциальные лекарственные взаимодействия (например, с дилтиаземом, дизопирамидом или верапамилом).
- Регулярные эхокардиограммы необходимы для отслеживания функции сердца и корректировки дозы.
Программа REMS гарантирует, что препарат используется безопасно и эффективно. Менее 1% пациентов в программе развили сердечную недостаточность.
Общие Побочные Эффекты
Помимо риска сердечной недостаточности, пациенты могут испытывать:
- Головокружение или обмороки
- Затрудненное дыхание
- Боль или стеснение в груди
- Отеки конечностей
- Усталость
Вывод
Мавакамтен предлагает целенаправленное лечение обструктивной ГКМП, улучшая симптомы и качество жизни. Однако это не универсальное решение. FDA не одобрил его для необструктивной ГКМП, и его использование требует строгого медицинского наблюдения из-за риска сердечной недостаточности. Тщательный мониторинг через программу REMS обеспечивает безопасное и эффективное использование для подходящих пациентов.
