Terapie przeciwnowotworowe oparte na komórkach, w szczególności terapie komórkami T CAR, dały imponujące wyniki, ale znaczące bariery – wysokie koszty, długi czas leczenia i zależność od komórek specyficznych dla pacjenta – ograniczają ich powszechne zastosowanie. Nowe badania sugerują, że bariery te można będzie wkrótce pokonać dzięki opracowaniu uniwersalnych, gotowych do użycia komórek dawcy.
Perspektywy uniwersalnych komórek dawców
Tradycyjna terapia komórkami T CAR polega na wyodrębnieniu własnych komórek odpornościowych pacjenta, zmodyfikowaniu ich genetycznie tak, aby atakowały komórki nowotworowe, a następnie zwróceniu ich do organizmu. Proces ten jest powolny, kosztowny (często przekracza kilkaset tysięcy dolarów na pacjenta) i nie zawsze jest wykonalny dla osób z osłabionym układem odpornościowym. Rozwiązanie polega na allogenicznych terapiach komórkowych — zmodyfikowanych komórkach odpornościowych pochodzących od zdrowych dawców, które można zastosować u wielu pacjentów. Takie podejście zapewnia szybsze, tańsze i bardziej dostępne metody leczenia.
Jak działają komórki uniwersalne
Kluczem do uniwersalnej terapii komórkowej jest modyfikacja komórek T dawcy, aby zapobiec odrzuceniu przez układ odpornościowy biorcy. Naukowcy osiągają to poprzez edycję genów, wyłączanie zdolności komórek dawcy do wzajemnego atakowania i minimalizowanie ich rozpoznawania przez organizm pacjenta. Te edytowane komórki są następnie rozszerzane, zamrażane i przechowywane w bankach komórek, gotowe do natychmiastowego użycia. Eliminuje to potrzebę produkcji dostosowanej do potrzeb pacjenta, znacznie skracając czas oczekiwania i koszty.
Wyniki ostatnich badań: szybka remisja i skalowalność
W badaniu opublikowanym w The New England Journal of Medicine oceniano to podejście u 11 pacjentów. Wszyscy pacjenci uzyskali remisję w ciągu 28 dni, u 9 z nich uzyskano głęboką remisję, co umożliwiło im przystąpienie do przeszczepienia komórek macierzystych. Pokazuje to potencjał terapii w zakresie szybkiego i skalowalnego zastosowania.
Problemy i kolejne kroki
Chociaż obiecująca, wszechstronna terapia komórkowa nie jest pozbawiona ryzyka. U pacjentów wystąpiły oczekiwane działania toksyczne, w tym zespół uwalniania cytokin, gorączka i zakażenia. Dwóch pacjentów z chorobą resztkową ostatecznie otrzymało opiekę paliatywną, a u niektórych doszło do nawrotu choroby pomimo początkowego powodzenia. Dane te podkreślają, że jest to nadal podejście intensywne i obarczone wysokim ryzykiem.
Naukowcy skupiają się obecnie na poprawie trwałości terapii, zmniejszeniu zapotrzebowania na leki immunosupresyjne i badaniu, czy komórki uniwersalne mogą wyleczyć pacjentów bez konieczności kolejnego przeszczepu. Przejście od zindywidualizowanych do uniwersalnych terapii komórkowych jest już zaawansowane.
Uniwersalna terapia komórkowa stanowi praktyczny krok w kierunku poszerzenia dostępu do ratujących życie terapii przeciwnowotworowych. Trwające badania mają kluczowe znaczenie dla poprawy bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności, ale potencjał szybszych, tańszych i bardziej dostępnych metod leczenia jest obecnie w zasięgu ręki.
