Dla osób, u których zaporowa kardiomiopatia przerostowa (HCM) nie jest dobrze kontrolowana za pomocą standardowych metod leczenia, nowym podejściem jest mavacamten (sprzedawany jako Kamzios). Lek ten działa poprzez rozluźnienie mięśnia sercowego, bezpośrednio wpływając na mechanizm leżący u podstaw choroby i zmniejszając wyniszczające objawy, takie jak duszność i chroniczne zmęczenie.
Jak Mavacamten działa na poziomie molekularnym
Mavacamten jest inhibitorem miozyny nasercowej. W przeciwieństwie do tradycyjnych metod leczenia objawów, lek ten działa na pierwotną przyczynę HCM: nadmierne skurcze serca. Zagęszczony mięsień sercowy ma trudności z wydajnym pompowaniem krwi, dlatego mawakamten interweniuje, zmniejszając interakcję między aktyną i miozyną, białkami odpowiedzialnymi za skurcz.
“Lek zasadniczo zmniejsza intensywność skurczów serca, umożliwiając mu skuteczniejsze pompowanie krwi i pełniejszy relaks. To łagodzi niedrożność i łagodzi objawy” – wyjaśnia dr Mohammed Makkiya, dyrektor kliniki HCM w VCU Health Pauley Heart Center.
Lek przyjmuje się w postaci codziennej kapsułki doustnej, zaczynając od 5 mg i stopniowo zwiększając do 15 mg w ciągu kilku tygodni.
Kto czerpie korzyści z Mavakamten?
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła mavacamten specjalnie dla osób dorosłych z obturacyjnym HCM, gdy pogrubiony mięsień sercowy fizycznie blokuje przepływ krwi. Nie wykazano jego skuteczności w przypadku nieobstrukcyjnych postaci tego schorzenia.
Lekarze mogą zalecić ten lek pacjentom, którzy nie znaleźli ulgi w stosowaniu beta-blokerów lub blokerów kanału wapniowego. „Zazwyczaj są to osoby, które mają silną duszność, ból w klatce piersiowej lub nietolerancję wysiłku fizycznego, ale nie są jeszcze kandydatami do bardziej inwazyjnych zabiegów”, takich jak operacja, zauważa dr Macchia.
Ważne ostrzeżenie: Mavacamten jest przeciwwskazany u osób w ciąży lub planujących ciążę ze względu na ryzyko wystąpienia poważnych wad wrodzonych. Pacjenci z nieregularnym biciem serca lub ciężkimi infekcjami również powinni omówić ten lek ze swoimi lekarzami.
Poprawa jakości życia
Raporty kliniczne wskazują na znaczną poprawę objawów. Pacjenci zgłaszają zwiększoną wytrzymałość, zmniejszoną duszność i zmniejszenie dyskomfortu w klatce piersiowej po przyjęciu mawakamtenu.
„Pacjenci mówią mi, że mogą teraz wchodzić po schodach bez zatrzymywania się, rzadziej odczuwają kołatanie serca i ogólnie żyją wygodniej” – mówi dr Sandeep Jani, dyrektor medyczny ds. zaawansowanej niewydolności serca w MedStar Health.
Dwie trzecie pacjentów przyjmujących mawakamten przez 3,5 roku zgłasza minimalne objawy lub brak objawów. Poprawa może być zauważalna w ciągu tygodnia od rozpoczęcia leczenia.
Program REMS i ryzyko niewydolności serca
Chociaż mavacamten jest skuteczny, niesie ze sobą znaczne ryzyko: może zwiększać ryzyko niewydolności serca. Zmniejszając skurcze mięśni, lek może osłabić serce, jeśli nie jest dokładnie monitorowany.
Aby temu zaradzić, mavacamten jest dystrybuowany w ramach rygorystycznego programu oceny i łagodzenia ryzyka (REMS). To oznacza:
- Lekarze powinni ocenić ryzyko niewydolności serca za pomocą echokardiogramu przed przepisaniem leku.
- Dokładnie sprawdza się potencjalne interakcje leków (np. z diltiazemem, dyzopiramidem lub werapamilem).
- Regularne badania echokardiograficzne są konieczne w celu monitorowania czynności serca i dostosowania dawki.
Program REMS gwarantuje bezpieczne i skuteczne stosowanie leku. U mniej niż 1% pacjentów objętych programem rozwinęła się niewydolność serca.
Częste skutki uboczne
Oprócz ryzyka niewydolności serca u pacjentów może wystąpić:
- Zawroty głowy lub omdlenia
- Trudności w oddychaniu
- Ból lub ucisk w klatce piersiowej
- Obrzęk kończyn
- Zmęczenie
Wniosek
Mavacamten oferuje ukierunkowane leczenie obturacyjnego HCM, łagodząc objawy i jakość życia. Nie jest to jednak rozwiązanie uniwersalne. FDA nie zatwierdziła go do stosowania w nieobturacyjnym HCM, a jego stosowanie wymaga ścisłego nadzoru lekarskiego ze względu na ryzyko niewydolności serca. Ścisłe monitorowanie w ramach programu REMS zapewnia bezpieczne i skuteczne stosowanie u odpowiednich pacjentów.
