Voor personen bij wie de obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM) niet voldoende onder controle kan worden gehouden door standaardbehandelingen, biedt mavacamten (op de markt gebracht als Camzyos) een nieuwe aanpak. Dit medicijn werkt door de hartspier te helpen ontspannen, waardoor de onderliggende mechanismen van de ziekte rechtstreeks worden aangepakt en slopende symptomen zoals kortademigheid en chronische vermoeidheid worden verminderd.
Hoe Mavacamten werkt op moleculair niveau
Mavacamten is een cardiale myosineremmer. In tegenstelling tot conventionele therapieën die de symptomen onder controle houden, pakt dit medicijn de hoofdoorzaak van HCM aan: te krachtige hartcontracties. Een verdikte hartspier heeft moeite om het bloed efficiënt rond te pompen, en mavacamten komt tussenbeide door de interactie tussen actine en myosine te verminderen – de eiwitten die verantwoordelijk zijn voor contractie.
“Het medicijn verlaagt in wezen de intensiteit van de samendrukking van het hart, waardoor het effectiever kan pompen en vollediger kan ontspannen. Dit verlicht de obstructie en verbetert de symptomen”, legt Dr. Mohammed Makkiya uit, directeur van de HCM-kliniek van VCU Health Pauley Heart Center.
Het medicijn wordt ingenomen als een dagelijkse orale capsule, beginnend bij 5 mg en geleidelijk oplopend tot 15 mg gedurende enkele weken.
Wie profiteert van Mavacamten?
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft mavacamten specifiek goedgekeurd voor volwassenen met obstructieve HCM – waarbij een verdikte hartspier de bloedstroom fysiek blokkeert. Het is niet aangetoond dat het effectief is voor niet-obstructieve vormen van de aandoening.
Artsen kunnen dit medicijn aanbevelen aan patiënten die geen verlichting hebben gevonden bij bètablokkers of calciumantagonisten. “Dit zijn vaak mensen die aanzienlijke kortademigheid, pijn op de borst of inspanningsintolerantie ervaren, maar die mogelijk nog geen kandidaat zijn voor meer invasieve procedures”, zoals chirurgie, merkt Dr. Makkiya op.
Belangrijke waarschuwing: Mavacamten is gecontra-indiceerd voor zwangere personen of personen die van plan zijn zwanger te worden vanwege het risico op ernstige geboorteafwijkingen. Patiënten met een onregelmatige hartslag of ernstige infecties moeten dit medicijn ook met hun arts bespreken.
Verbeteringen in de kwaliteit van leven
Klinische rapporten laten significante verbeteringen in de symptomen zien. Patiënten melden een groter uithoudingsvermogen, verminderde kortademigheid en minder ongemak op de borst na inname van mavacamten.
“Patiënten vertellen me dat ze nu trappen kunnen lopen zonder te stoppen, minder last hebben van hartkloppingen en over het algemeen comfortabeler leven”, zegt dr. Sandeep Jani, medisch directeur gevorderd hartfalen bij MedStar Health.
Twee derde van de patiënten die 3,5 jaar lang mavacamten gebruiken, rapporteert minimale of geen symptomen. Verbeteringen kunnen binnen een week na aanvang van de behandeling merkbaar zijn.
Het REMS-programma en het risico op hartfalen
Hoewel effectief, brengt mavacamten een opmerkelijk risico met zich mee: het kan de kans op hartfalen vergroten. Door de spiercontractie te verminderen, kan het medicijn het hart verzwakken als het niet zorgvuldig wordt gecontroleerd.
Om dit te beperken wordt mavacamten gedistribueerd via een strikt Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-programma. Dit betekent:
- Artsen moeten het risico op hartfalen beoordelen met behulp van echocardiogrammen voordat zij geneesmiddelen voorschrijven.
- Potentiële geneesmiddelinteracties (zoals met diltiazem, disopyramide of verapamil) worden zorgvuldig beoordeeld.
- Regelmatige echocardiogrammen zijn nodig om de hartfunctie te volgen en de doseringen aan te passen.
Het REMS-programma zorgt ervoor dat het medicijn veilig en effectief wordt gebruikt. Minder dan 1% van de patiënten in het programma heeft hartfalen ontwikkeld.
Vaak voorkomende bijwerkingen
Naast het risico op hartfalen kunnen patiënten last krijgen van:
- Duizeligheid of flauwvallen
- Ademhalingsmoeilijkheden
- Pijn of benauwdheid op de borst
- Zwelling in ledematen
- Vermoeidheid
Het eindresultaat
Mavacamten biedt een gerichte behandeling voor obstructieve HCM, waardoor de symptomen en de kwaliteit van leven verbeteren. Het is echter geen universele oplossing. De FDA heeft het niet goedgekeurd voor niet-obstructieve HCM, en het gebruik ervan vereist strikt medisch toezicht vanwege het risico op hartfalen. Zorgvuldige monitoring via het REMS-programma zorgt voor veilig en effectief gebruik voor in aanmerking komende patiënten.
