Le terapie antitumorali basate sulle cellule, in particolare la terapia con cellule CAR T, hanno mostrato un notevole successo, ma ostacoli significativi – costi elevati, tempi di trattamento lunghi e dipendenza dalle cellule dei singoli pazienti – ne hanno limitato l’adozione diffusa. Una nuova ricerca dimostra che questi ostacoli potrebbero presto essere superati con lo sviluppo di cellule donatrici universali “pronte all’uso”.
La promessa di cellule donatrici universali
La terapia tradizionale con cellule CAR T prevede l’estrazione delle cellule immunitarie del paziente, la modifica genetica per colpire il cancro e quindi la loro reinfusione. Questo processo è lento, costoso (spesso supera diverse centinaia di migliaia di dollari per paziente) e non sempre fattibile per chi ha un sistema immunitario compromesso. La soluzione risiede nelle terapie cellulari allogeniche: cellule immunitarie modificate provenienti da donatori sani che possono essere utilizzate per più pazienti. Questo approccio promette un trattamento più veloce, più economico e più accessibile.
Come funzionano le cellule universali
La chiave per la terapia cellulare universale è modificare le cellule T del donatore per prevenire il rigetto da parte del sistema immunitario del ricevente. I ricercatori ottengono questo risultato attraverso l’editing genetico, disabilitando la capacità delle cellule donatrici di attaccarsi a vicenda e riducendo al minimo il riconoscimento da parte del corpo del paziente. Queste cellule modificate vengono quindi espanse, congelate e archiviate in banche cellulari, pronte per l’uso immediato. Ciò elimina la necessità di una produzione specifica per il paziente, riducendo significativamente i tempi di attesa e i costi.
Risultati recenti delle sperimentazioni: remissione rapida e scalabilità
Uno studio pubblicato su The New England Journal of Medicine ha valutato questo approccio in 11 pazienti. Tutti i pazienti hanno raggiunto la remissione entro 28 giorni, di cui 9 hanno raggiunto una remissione profonda, consentendo loro di procedere al trapianto di cellule staminali. Ciò dimostra il potenziale della terapia per una somministrazione rapida e scalabile.
Sfide e passi successivi
Sebbene promettente, la terapia cellulare universale non è priva di rischi. I pazienti hanno manifestato le tossicità previste, tra cui sindrome da rilascio di citochine, febbre e infezioni. Due pazienti con malattia residua hanno infine ricevuto cure palliative e alcuni hanno avuto una ricaduta nonostante il successo iniziale. Questi risultati sottolineano che questo rimane un approccio intensivo e ad alto rischio.
I ricercatori sono ora concentrati sul miglioramento della durata della terapia, sulla riduzione della necessità di farmaci immunosoppressori e sullo studio se le cellule universali possano curare i pazienti senza la necessità di successivi trapianti. La transizione dalle terapie cellulari personalizzate a quelle universali è ben avviata.
La terapia cellulare universale rappresenta un progresso pratico verso un accesso più ampio ai trattamenti contro il cancro salvavita. La ricerca continua è fondamentale per perfezionare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine, ma il potenziale per cure più rapide, economiche e accessibili è ora a portata di mano.
