Per i soggetti la cui cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) non è adeguatamente controllata dai trattamenti standard, mavacamten (commercializzato come Camzyos) offre un nuovo approccio. Questo farmaco agisce aiutando il muscolo cardiaco a rilassarsi, affrontando direttamente i meccanismi alla base della malattia e riducendo i sintomi debilitanti come mancanza di respiro e stanchezza cronica.
Come funziona Mavacamten a livello molecolare
Mavacamten è un inibitore della miosina cardiaca. A differenza delle terapie convenzionali che gestiscono i sintomi, questo farmaco affronta la causa principale dell’HCM: contrazioni cardiache eccessivamente forti. Il muscolo cardiaco ispessito fatica a pompare il sangue in modo efficiente e mavacamten interviene riducendo l’interazione tra actina e miosina, le proteine responsabili della contrazione.
“Il farmaco riduce essenzialmente l’intensità della contrazione del cuore, consentendogli di pompare in modo più efficace e di rilassarsi più completamente. Ciò allevia l’ostruzione e migliora i sintomi”, spiega il dottor Mohammed Makkiya, direttore della clinica HCM presso il VCU Health Pauley Heart Center.
Il farmaco viene assunto come capsula orale giornaliera, iniziando da 5 mg e aumentando gradualmente fino a 15 mg nell’arco di diverse settimane.
Chi trae vantaggio da Mavacamten?
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il mavacamten specificamente per gli adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, in cui il muscolo cardiaco ispessito blocca fisicamente il flusso sanguigno. Non è stato dimostrato che sia efficace per le forme non ostruttive della condizione.
I medici possono raccomandare questo farmaco ai pazienti che non hanno trovato sollievo dai beta-bloccanti o dai bloccanti dei canali del calcio. “Si tratta spesso di individui che soffrono di significativa mancanza di respiro, dolore toracico o intolleranza all’esercizio fisico, ma che potrebbero non essere ancora candidati a procedure più invasive”, come la chirurgia, osserva il dottor Makkiya.
Avvertenza importante: Mavacamten è controindicato per le donne incinte o che stanno pianificando una gravidanza a causa del rischio di gravi difetti alla nascita. Anche i pazienti con battito cardiaco irregolare o infezioni gravi dovrebbero discutere di questo farmaco con i loro medici.
Miglioramenti nella qualità della vita
I rapporti clinici mostrano miglioramenti significativi nei sintomi. I pazienti riferiscono un aumento della resistenza, una riduzione della mancanza di respiro e un minore disagio al torace dopo l’assunzione di mavacamten.
“I pazienti mi dicono che ora possono salire le scale senza fermarsi, sperimentano meno palpitazioni e in generale vivono più comodamente”, afferma il dottor Sandeep Jani, direttore medico dell’insufficienza cardiaca avanzata per MedStar Health.
Due terzi dei pazienti trattati con mavacamten per 3,5 anni riportano sintomi minimi o assenti. I miglioramenti possono essere evidenti entro una settimana dall’inizio del trattamento.
Il Programma REMS e il rischio di insufficienza cardiaca
Sebbene efficace, il mavacamten comporta un rischio notevole: può aumentare la probabilità di insufficienza cardiaca. Riducendo la contrazione muscolare, il farmaco potrebbe indebolire il cuore se non attentamente monitorato.
Per mitigare questo problema, mavacamten viene distribuito attraverso un rigoroso programma REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy). Ciò significa:
- I medici devono valutare il rischio di insufficienza cardiaca con ecocardiogrammi prima di prescrivere.
- Le potenziali interazioni farmacologiche (come con diltiazem, disopiramide o verapamil) vengono attentamente esaminate.
- Sono necessari ecocardiogrammi regolari per monitorare la funzione cardiaca e regolare i dosaggi.
Il programma REMS garantisce che il farmaco venga utilizzato in modo sicuro ed efficace. Meno dell’1% dei pazienti nel programma ha sviluppato insufficienza cardiaca.
Effetti collaterali comuni
Oltre al rischio di insufficienza cardiaca, i pazienti possono sperimentare:
- Vertigini o svenimenti
- Difficoltà respiratorie
- Dolore o senso di oppressione al torace
- Gonfiore alle estremità
- Fatica
Il risultato finale
Mavacamten offre un trattamento mirato per l’HCM ostruttivo, migliorando i sintomi e la qualità della vita. Tuttavia, non è una soluzione universale. La FDA non lo ha approvato per l’HCM non ostruttiva e il suo utilizzo richiede uno stretto controllo medico a causa del rischio di insufficienza cardiaca. Un attento monitoraggio attraverso il programma REMS garantisce un utilizzo sicuro ed efficace per i pazienti idonei.
