Pour les personnes dont la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMH) n’est pas correctement contrôlée par les traitements standard, mavacamten (commercialisé sous le nom de Camzyos) propose une nouvelle approche. Ce médicament agit en aidant le muscle cardiaque à se détendre, en s’attaquant directement aux mécanismes sous-jacents de la maladie et en réduisant les symptômes débilitants comme l’essoufflement et la fatigue chronique.
Comment fonctionne Mavacamten au niveau moléculaire
Le mavacamten est un inhibiteur cardiaque de la myosine. Contrairement aux thérapies conventionnelles qui gèrent les symptômes, ce médicament s’attaque à la cause profonde de la CMH : des contractions cardiaques trop fortes. Le muscle cardiaque épaissi a du mal à pomper le sang efficacement, et le mavacamten intervient en réduisant l’interaction entre l’actine et la myosine – les protéines responsables de la contraction.
“Le médicament réduit essentiellement l’intensité de la compression cardiaque, lui permettant de pomper plus efficacement et de se détendre plus complètement. Cela atténue l’obstruction et améliore les symptômes”, explique le Dr Mohammed Makkiya, directeur de la clinique HCM du VCU Health Pauley Heart Center.
Le médicament est pris sous forme de capsule orale quotidienne, en commençant à 5 mg et en augmentant progressivement jusqu’à 15 mg sur plusieurs semaines.
À qui profite le Mavacamten ?
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le mavacamten spécifiquement pour les adultes atteints de HCM obstruction – où un muscle cardiaque épaissi bloque physiquement la circulation sanguine. Son efficacité n’a pas été démontrée pour les formes non obstructives de la maladie.
Les médecins peuvent recommander ce médicament aux patients qui n’ont pas trouvé de soulagement grâce aux bêtabloquants ou aux inhibiteurs calciques. « Il s’agit souvent de personnes souffrant d’essoufflement important, de douleurs thoraciques ou d’intolérance à l’exercice, mais qui ne sont peut-être pas encore candidates à des procédures plus invasives », comme la chirurgie, note le Dr Makkiya.
Attention importante : Mavacamten est contre-indiqué chez les personnes enceintes ou envisageant de le devenir en raison du risque de malformations congénitales graves. Les patients présentant des battements cardiaques irréguliers ou des infections graves doivent également discuter de ce médicament avec leur médecin.
Améliorations de la qualité de vie
Les rapports cliniques montrent des améliorations significatives des symptômes. Les patients signalent une augmentation de l’endurance, une réduction de l’essoufflement et une diminution de l’inconfort thoracique après avoir pris du mavacamten.
« Les patients me disent qu’ils peuvent désormais monter les escaliers sans s’arrêter, ressentir moins de palpitations et vivre généralement plus confortablement », explique le Dr Sandeep Jani, directeur médical de l’insuffisance cardiaque avancée chez MedStar Health.
Les deux tiers des patients sous mavacamten pendant 3,5 ans signalent des symptômes minimes ou inexistants. Des améliorations peuvent être perceptibles dans la semaine suivant le début du traitement.
Le programme REMS et le risque d’insuffisance cardiaque
Bien qu’efficace, le mavacamten comporte un risque notable : il peut augmenter le risque d’insuffisance cardiaque. En réduisant la contraction musculaire, le médicament pourrait affaiblir le cœur s’il n’est pas étroitement surveillé.
Pour atténuer cela, mavacamten est distribué via un programme strict de stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS). Cela signifie :
- Les médecins doivent évaluer le risque d’insuffisance cardiaque par échocardiogramme avant de prescrire.
- Les interactions médicamenteuses potentielles (telles que le diltiazem, le disopyramide ou le vérapamil) sont soigneusement examinées.
- Des échocardiogrammes réguliers sont nécessaires pour suivre la fonction cardiaque et ajuster les posologies.
Le programme REMS garantit que le médicament est utilisé de manière sûre et efficace. Moins de 1 % des patients participant au programme ont développé une insuffisance cardiaque.
Effets secondaires courants
Au-delà du risque d’insuffisance cardiaque, les patients peuvent présenter :
- Vertiges ou évanouissements
- Difficultés respiratoires
- Douleur ou oppression thoracique
- Gonflement des extrémités
- Fatigue
L’essentiel
Mavacamten propose un traitement ciblé contre la CMH obstructive, améliorant les symptômes et la qualité de vie. Cependant, ce n’est pas une solution universelle. La FDA ne l’a pas approuvé pour l’HCM non obstructive et son utilisation nécessite une surveillance médicale stricte en raison du risque d’insuffisance cardiaque. Une surveillance attentive via le programme REMS garantit une utilisation sûre et efficace pour les patients éligibles.
