Für Personen, deren obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) durch Standardbehandlungen nicht ausreichend kontrolliert werden kann, bietet Mavacamten (vermarktet als Camzyos) einen neuartigen Ansatz. Dieses Medikament wirkt, indem es den Herzmuskel entspannt, indem es direkt auf die zugrunde liegenden Mechanismen der Krankheit einwirkt und schwächende Symptome wie Kurzatmigkeit und chronische Müdigkeit reduziert.
Wie Mavacamten auf molekularer Ebene wirkt
Mavacamten ist ein Herz-Myosin-Hemmer. Im Gegensatz zu herkömmlichen Therapien, die die Symptome lindern, bekämpft dieses Medikament die Ursache von HCM: übermäßig starke Herzkontraktionen. Der verdickte Herzmuskel hat Schwierigkeiten, das Blut effizient zu pumpen, und Mavacamten greift ein, indem es die Wechselwirkung zwischen Aktin und Myosin – den für die Kontraktion verantwortlichen Proteinen – reduziert.
„Das Medikament verringert im Wesentlichen die Intensität des Herzdrucks, sodass es effektiver pumpen und sich vollständiger entspannen kann. Dies lindert die Obstruktion und verbessert die Symptome“, erklärt Dr. Mohammed Makkiya, Direktor der HCM-Klinik am VCU Health Pauley Heart Center.
Das Medikament wird als tägliche orale Kapsel eingenommen, beginnend mit 5 mg und schrittweise über mehrere Wochen auf 15 mg gesteigert.
Wer profitiert von Mavacamten?
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Mavacamten speziell für Erwachsene mit obstruktiver HCM zugelassen, bei der ein verdickter Herzmuskel den Blutfluss physisch blockiert. Es hat sich bei nicht obstruktiven Formen der Erkrankung als nicht wirksam erwiesen.
Ärzte können dieses Medikament Patienten empfehlen, die durch Betablocker oder Kalziumkanalblocker keine Linderung erfahren haben. „Hierbei handelt es sich häufig um Personen, die unter erheblicher Kurzatmigkeit, Brustschmerzen oder einer Belastungsunverträglichkeit leiden, aber möglicherweise noch nicht für invasivere Eingriffe in Frage kommen“, wie etwa eine Operation, bemerkt Dr. Makkiya.
Wichtiger Hinweis: Mavacamten ist bei schwangeren Personen oder Personen, die eine Schwangerschaft planen, aufgrund des Risikos schwerer Geburtsfehler kontraindiziert. Patienten mit unregelmäßigem Herzschlag oder schweren Infektionen sollten dieses Medikament ebenfalls mit ihrem Arzt besprechen.
Verbesserungen der Lebensqualität
Klinische Berichte zeigen deutliche Verbesserungen der Symptome. Patienten berichten nach der Einnahme von Mavacamten über eine gesteigerte Ausdauer, weniger Kurzatmigkeit und weniger Beschwerden in der Brust.
„Patienten berichten mir, dass sie jetzt Treppen steigen können, ohne anzuhalten, weniger Herzklopfen verspüren und im Allgemeinen komfortabler leben“, sagt Dr. Sandeep Jani, medizinischer Direktor für fortgeschrittene Herzinsuffizienz bei MedStar Health.
Zwei Drittel der Patienten, die 3,5 Jahre lang Mavacamten einnehmen, berichten über minimale oder keine Symptome. Verbesserungen können innerhalb einer Woche nach Beginn der Behandlung spürbar sein.
Das REMS-Programm und das Herzinsuffizienzrisiko
Obwohl Mavacamten wirksam ist, birgt es ein erhebliches Risiko: Es kann die Wahrscheinlichkeit einer Herzinsuffizienz erhöhen. Durch die Verringerung der Muskelkontraktion könnte das Medikament das Herz schwächen, wenn es nicht sorgfältig überwacht wird.
Um dies zu mildern, wird Mavacamten im Rahmen eines strengen Risikobewertungs- und Mitigationsstrategieprogramms (REMS) verteilt. Das bedeutet:
- Ärzte müssen vor der Verschreibung das Risiko einer Herzinsuffizienz anhand von Echokardiogrammen beurteilen.
- Mögliche Arzneimittelwechselwirkungen (z. B. mit Diltiazem, Disopyramid oder Verapamil) werden sorgfältig geprüft.
- Regelmäßige Echokardiogramme sind erforderlich, um die Herzfunktion zu überwachen und die Dosierung anzupassen.
Das REMS-Programm stellt sicher, dass das Medikament sicher und effektiv eingesetzt wird. Weniger als 1 % der Patienten im Programm entwickelten eine Herzinsuffizienz.
Häufige Nebenwirkungen
Über das Risiko einer Herzinsuffizienz hinaus können bei Patienten Folgendes auftreten:
- Schwindel oder Ohnmacht
- Atembeschwerden
- Schmerzen oder Engegefühl in der Brust
- Schwellung in den Extremitäten
- Müdigkeit
Das Fazit
Mavacamten bietet eine gezielte Behandlung von obstruktiver HCM und verbessert die Symptome und die Lebensqualität. Es handelt sich jedoch nicht um eine universelle Lösung. Die FDA hat es nicht für die nicht obstruktive HCM zugelassen und seine Verwendung erfordert aufgrund des Risikos einer Herzinsuffizienz eine strenge ärztliche Überwachung. Eine sorgfältige Überwachung durch das REMS-Programm gewährleistet eine sichere und wirksame Anwendung für berechtigte Patienten.
